Epidermal Greftleme Sonrası Gelişen Vitiligo Vakası - Koebner Fenomeni

Yüzünde organik olmayan vitiligo, 1 yıldan uzun bir süredir gövde ve ekstremite bulunan 14 yaşında bir kız çocuğu, yeni abdominal depigmentasyon alanları üzerine konsültasyon için başvurdu. İki ay önce, emici blister epidermal greftleme geçirmişti. Verici bölgeler, karnındaki etkilenmemiş bölgelerden seçildi ve alıcı bölge, yüzünde yer değiştiren bir yamaydı. İşlemden kısa süre sonra, daha önce etkilenmemiş donör bölgelerinde yeni yaklaşık 1 cm çapında yeni maküller ve yamalar gelişti. Emme blister epidermal greftlemesine ikincil Koebner fenomeni tanısı koyduk ve oral prednizon 30 mg / gün, topikal pimekrolimus ve halometazon reçete ettik. İki ay sonra lezyonlar daha az görünür hale geldi.

Emme blister epidermal greftlemenin vitiligonun etkili bir tedavisi olduğu bildirilmiştir. 1 Donör bölgeleri etkilenmemiş bir bölgeden seçilir, ardından hem donör bölgeleri hem de alıcı bölgeleri blister oluşturucu cihaza tutturulur. Birkaç saat sonra 5-8 mm çapında yuvarlak kabarcıklar oluşur ve cilt bölgeler arasında aktarılır.

Koebner fenomeni, “deri hastalıkları olan hastaların belirgin şekilde travmatize olmamış derisi olan bölgelerdeki lezyonların gelişimi” olarak tanımlanmaktadır. 2 Vitiligo'da Koebner fenomeni için bir sınıflandırma sistemi önerilmiştir: tip 1, hastanın geçmişine göre teşhis edilmiş; tip 2A ve 2B, klinik muayeneye dayanarak (2A: sürtünme alanlarında lezyonlar; 2B: doğrusal, artifaküler lezyonlar); ve deneysel endüksiyona dayalı tip 3. 3 Hastamızda Koebner fenomen tip 2B, emme blister epidermal greftlemeden kaynaklandı. Klinisyenler vitiligo aktifken işlem yaparken Koebner fenomeninin olasılığını düşünmek isteyebilirler.

Klinik görüntüler, özellikle ilgi çekici, klasik veya dramatik oldukları için seçilmiştir. Net, uygun şekilde etiketlenmiş yüksek çözünürlüklü görüntülerin gönderimlerine bir resim yazısı eklenmelidir. Asgari referanslarla görüntülerin eğitimsel önemine dair kısa bir açıklama (maksimum 300 kelime) gereklidir. Hastanın yayın için yazılı onayı sunulmadan önce alınmalıdır.

Kaynak: http://www.cmaj.ca/content/191/35/E968

Koebner Phenomenon in Vitiligo After Suction Blister Epidermal Grafting

A 14-year-old girl who had nonsegmental vitiligo on her face, trunk and extremities for more than 1 year presented for consultation on new areas of abdominal depigmentation. Two months earlier, she had undergone suction blister epidermal grafting. The donor sites were chosen from unaffected areas on her abdomen, and the recipient site was a depigmented patch on her face. Soon after the procedure, new depigmented macules and patches with a diameter of approximately 1 cm developed at previously unaffected donor sites (Figure 1). We diagnosed Koebner phenomenon secondary to suction blister epidermal grafting, and we prescribed oral prednisone 30 mg/d and topical pimecrolimus and halometasone. Two months later, the lesions had become less visible.

Suction blister epidermal grafting has been reported as an effective treatment of vitiligo.1 Donor sites are selected from an unaffected area, then both donor sites and recipient sites are attached to the blister-forming device. Round blisters with a diameter of 5–8 mm form several hours later, and skin is transferred between sites.

Koebner phenomenon is defined as “the development of lesions at sites of distinctively traumatized uninvolved skin of patients with cutaneous diseases.”2 A classification system for Koebner phenomenon in vitiligo has been proposed: type 1, diagnosed based on a patient’s history; types 2A and 2B, based on clinical examination (2A: lesions on friction areas; 2B: linear, artifactual lesions); and type 3, based on experimental induction.3 In the case of our patient, Koebner phenomenon type 2B resulted from suction blister epidermal grafting. Clinicians may wish to consider the possibility of Koebner phenomenon when performing procedures when vitiligo is active.

Clinical images are chosen because they are particularly intriguing, classic or dramatic. Submissions of clear, appropriately labelled high-resolution images must be accompanied by a figure caption. A brief explanation (300 words maximum) of the educational importance of the images with minimal references is required. The patient’s written consent for publication must be obtained before submission.

Reference: http://www.cmaj.ca/content/191/35/E968

Incyte Announces Positive 52-Week Results From a Randomized Phase 2 Study of Ruxolitinib Cream in Patients With Vitiligo

WILMINGTON, DE, USA I October 12, 2019 I Incyte (Nasdaq:INCY) today announces positive 52-week results from its randomized, double-blind, dose-ranging, Phase 2 study evaluating ruxolitinib cream, a nonsteroidal, anti-inflammatory, JAK inhibitor therapy, in adult patients with vitiligo.

“As we seek to offer a much-needed option for those patients impacted by this life-altering disease, we are excited that the pivotal Phase 3 studies evaluating ruxolitinib cream in patients with vitiligo are underway, with results expected in 2021.”

As previously announced, the study met its primary endpoint, demonstrating that significantly more patients treated with ruxolitinib cream for 24 weeks achieved a ≥50 percent improvement from baseline in the facial vitiligo area severity index (F-VASI50) score compared to patients treated with a vehicle control (non-medicated cream).

Updated results at week 52 show substantial improvements in total body repigmentation with ruxolitinib cream, measured by the proportion of patients achieving a ≥50 percent improvement from baseline in the total vitiligo area severity index (T-VASI50), a key secondary endpoint. In addition, after 52 weeks of treatment with ruxolitinib cream 1.5 percent administered twice daily (BID), 58 percent of patients achieved F-VASI50 and 51 percent of patients achieved a ≥75 percent improvement (F-VASI75). F-VASI75 after 24 weeks is the primary outcome measure of both the TRuE-V1 and TRuE-V2 randomized Phase 3 trials that are already underway.

The 52-week results are being shared at the 28th European Academy of Dermatology and Venereology (EADV) congress in Madrid, Spain, during a late-breaking research session today, October 12, 2019, from 11:30 a.m. CEST to 11:45 a.m. CEST (Location: Hall 10 Dalí; Late Breaking News, Abstract #D3T01.1L).

“We are very encouraged about the positive updated data presented at EADV, which demonstrate substantial facial and total body repigmentation of vitiligo lesions in patients treated with ruxolitinib cream, and continued improvements with longer duration of treatment,” said Jim Lee, M.D., Group Vice President, Inflammation & Autoimmunity, Incyte. “As we seek to offer a much-needed option for those patients impacted by this life-altering disease, we are excited that the pivotal Phase 3 studies evaluating ruxolitinib cream in patients with vitiligo are underway, with results expected in 2021.”

Key 52-week results include:

• A longer duration of therapy, from week 24 to week 52, was associated with greater repigmentation, as objectively assessed using the VASI.
  • The percentage of patients receiving 1.5 percent ruxolitinib cream BID who achieved F-VASI50 increased from Week 24 to Week 52 (45.5 percent to 57.6 percent, respectively).
  • A ≥75 percent (F-VASI75) and ≥90 percent (F-VASI90) improvement from baseline in F-VASI score was achieved by 51.5 percent and 33.3 percent of patients treated with 1.5 percent ruxolitinib cream BID at 52 weeks, compared to 30 percent and 12 percent of patients at 24 weeks, respectively.
• Among all patients treated with 1.5 percent ruxolitinib cream BID, the proportion of patients achieving T-VASI50 at Week 52 was 36.4 percent. Among patients with a baseline total body surface area of <20 percent (the body surface area limited for treatment), 45.0 percent receiving the 1.5 percent BID dose achieved a T-VASI50 response at 52 weeks.
• The proportion of patients receiving ruxolitinib cream 1.5 percent BID who achieved Facial Physician Global Vitiligo Assessment (F-PhGVA) scores of clear (no signs of vitiligo) or almost clear (only specks of depigmentation present) skin increased from Week 24 to Week 52 (9.1 percent and 21.2 percent, respectively).
• Ruxolitinib cream was generally well-tolerated at all dosage strengths and no treatment-related serious adverse events were reported.

“Many patients with vitiligo seek treatments that can repigment vitiligo lesions but, unfortunately, current therapeutic options are limited by poor efficacy, burdensome treatment regimens or side-effects,” said Amit Pandya, M.D., Clinical Professor at the University of Texas Southwestern Medical Center. “The updated results from this study are encouraging as they demonstrate ruxolitinib cream’s potential to become an effective treatment option for individuals with vitiligo.”

About Vitiligo

Vitiligo is a chronic autoimmune disease characterized by depigmentation of skin that results from the loss of pigment-producing cells known as melanocytes. Over-activity of the JAK signaling pathway has been shown to drive inflammation involved in the pathogenesis and progression of vitiligo. It affects approximately 0.5 percent to 2.0 percent of the population globally1 and there are no U.S. Food and Drug Administration (FDA) or European Medicines Agency (EMA)-approved drug therapies for the treatment of vitiligo. It can occur at any age, although many patients with vitiligo will experience initial symptoms before the age of 202.

About the Study

The safety and efficacy of ruxolitinib cream are being evaluated in an Incyte-sponsored randomized, double-blind, dose-ranging, vehicle-controlled, Phase 2 study (NCT03099304), which began in April 2017.

The first part of the study spanned 24 weeks and enrolled 157 adults (aged 18-75 years) diagnosed with vitiligo and with depigmented areas of at least 0.5 percent of the body surface area (BSA) on the face and at least 3 percent of the total BSA on nonfacial areas. Patients were equally randomized across five treatment arms, including: ruxolitinib cream 1.5 percent, 0.5 percent or 0.15 percent administered QD; ruxolitinib cream 1.5 percent administered BID; or vehicle control for 24 weeks.

The second part of the study spanned an additional 28 weeks (52 weeks total) and included patients enrolled in the first party of the study. Patients receiving vehicle control or those patients who achieved <25 percent improvement in F-VASI at Week 24 on ruxolitinib cream 0.15 percent were rerandomized to receive ruxolitinib cream 1.5 percent BID, 1.5 percent QD or 0.5 percent QD. An open-label extension where patients receive treatment with 1.5 percent BID dosing is currently ongoing.

The primary efficacy endpoint was the percentage of patients treated with ruxolitinib cream who achieved a F-VASI50 score at Week 24, compared to patients treated with vehicle control. Key secondary endpoints included the proportion of patients who achieved a F-PhGVA score of 0 or 1 at Week 24, the proportion of patients who achieved T-VASI50 at Week 52 and the safety and tolerability of ruxolitinib cream.

For more information about the study, please visit: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03099304

About Ruxolitinib Cream

Ruxolitinib cream is a proprietary formulation of Incyte’s selective JAK1/JAK2 inhibitor ruxolitinib that has been designed for topical application. Ruxolitinib cream is currently in Phase 3 development for the treatment of patients with mild to moderate atopic dermatitis (TRuE-AD) with initial results expected in the first half of 2020, and for the treatment of adolescents and adults with vitiligo (TRuE-V). Incyte has worldwide rights for the development and commercialization of ruxolitinib cream.

About Incyte

Incyte Corporation is a Wilmington, Delaware-based biopharmaceutical company focused on the discovery, development and commercialization of proprietary therapeutics. For additional information on Incyte, please visit the Company’s website at www.incyte.com.

Follow @Incyte on Twitter at https://twitter.com/Incyte.

1 Kruger C. A review of the worldwide prevalence of vitiligo in children/adolescents and adults. Int J Dermatol. 2012;51(10):1206-1212.
2 Rodrigues M. New Discoveries in the pathogenesis and classification of vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2017; 77:1-13.

SOURCE: Incyte

Ruxolitinib Krem Faz 2 Çalışmasını Başarıyla Tamamladı

Ruxolitinib Faz 2 çalışmasını tamamladı ve 2020 de Faz 3 ile tamamlamayı planlıyor. Kremin 2021'de piyasaya çıkacağı tahmin ediliyor.

Faz 2 çalışmasının haberi aşağıdadır:
https://pipelinereview.com/index.php/2019101272548/Small-Molecules/Incyte-Announces-Positive-52-Week-Results-From-a-Randomized-Phase-2-Study-of-Ruxolitinib-Cream-in-Patients-With-Vitiligo.html

Dermavant Announces First Patient Dosed in Phase 2a Clinical Trial of Topical Dual JAK/Syk Inhibitor Cerdulatinib for Vitiligo

BASEL, Switzerland and LONG BEACH, CA, USA I December 03, 2019 I Dermavant Sciences, a dermatology-focused subsidiary of Roivant Sciences, today announced that the first patient has been dosed in its Phase 2a vitiligo clinical trial for topical cerdulatinib. Cerdulatinib is a dual inhibitor of the Janus kinase (JAK) and spleen tyrosine kinase (Syk) pathways, which Dermavant is evaluating as a differentiated topical treatment option for vitiligo and other inflammatory skin conditions such as atopic dermatitis.

“With vitiligo affecting an estimated 65-95 million people worldwide, including approximately 2.4 million people in the U.S., I am excited to announce that the first vitiligo patient has been dosed with topical cerdulatinib in this Phase 2a clinical trial,” said Todd Zavodnick, Chief Executive Officer of Dermavant. “Physicians and patients want transformative approaches in dermatology. Based on preclinical data observed to date, we believe cerdulatinib has the potential to be an important treatment option for vitiligo, a chronic skin disease which has no FDA-approved treatment currently available.”

“Vitiligo can be an incredibly stigmatizing, devastating disease for my patients,” said John Harris, M.D., Ph.D., Director of the Vitiligo Clinic and Research Center at the University of Massachusetts Medical School. “I am grateful to see a medical dermatology company like Dermavant focus its research and development efforts on therapies to address this debilitating condition and offer patients hope for better treatments.”

About the Cerdulatinib Study

The Phase 2a study is a multi-center, randomized, double-blind, vehicle-controlled study to assess the safety, tolerability, and systemic exposure of cerdulatinib gel 0.37%, dosed twice daily for six weeks versus vehicle in 30 adult patients aged 18-70 years diagnosed with vitiligo.

The primary endpoints of the study will be the safety and tolerability of topical administration of cerdulatinib gel 0.37% in adult subjects with vitiligo assessed by: frequency, duration, and severity of adverse events (local and systemic); vital signs; laboratory values; and local tolerability scale (LTS) scores.

About Vitiligo 

Vitiligo is a chronic skin disease characterized by smooth, white patches of skin due to the loss of natural skin color. Vitiligo can also affect other parts of the body, including hair, eyes, and the inside of the mouth. It is caused by immune system damage of the cells that provide color to the skin and hair, called melanocytes. Vitiligo can severely impact quality of life and psychological wellbeing due to its appearance and visibility. The psychological impact of vitiligo commonly manifests as depression, anxiety, and low self-esteem and may be associated with social isolation.

Vitiligo is the most common skin depigmentation disorder, with the average prevalence estimated to be between 0.5% to 2% of the global population. An estimated 65-95 million people of all ages, sexes, and ethnicities worldwide suffer from vitiligo, including approximately 2.4 million people in the U.S. The majority (70–80%) of patients with vitiligo experience disease onset before age 30. Approximately 30% have childhood-onset vitiligo before age 12.

Most patients have vitiligo for the rest of their lives, during which they will experience cycles of flare-ups, stabilization, and spontaneous re-coloration of affected areas.

There are no FDA-approved treatments for vitiligo. Dermatologists typically prescribe topical corticosteroids, topical calcineurin inhibitors and/or phototherapy.

About Dermavant

Dermavant Sciences, a subsidiary of Roivant Sciences, is a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to developing and commercializing innovative therapeutics in medical dermatology. Dermavant leverages the Roivant platform to develop therapies that have the potential to address high unmet medical needs while driving greater efficiency in research and clinical development. The Company’s robust medical dermatology pipeline includes both late-stage and early-development product candidates that target specific unmet needs in two of the largest growing immuno-dermatology markets, psoriasis and atopic dermatitis, as well as other large markets, including vitiligo, primary focal hyperhidrosis, and acne. Dermavant is developing its lead product candidate, tapinarof (DMVT-505), as a differentiated therapeutic aryl hydrocarbon receptor modulating agent (TAMA) topical cream for the treatment of plaque psoriasis and atopic dermatitis, which affect approximately 7.5 million and 28 million people in the United States, respectively. For more information, please visit www.dermavant.com. 

About Roivant

Roivant Sciences aims to improve health by rapidly delivering innovative medicines and technologies to patients. It does this by building Vants – nimble, entrepreneurial biotech and healthcare technology companies with a unique approach to sourcing talent, aligning incentives, and deploying technology to drive greater efficiency in R&D and commercialization. For more information, please visit www.roivant.com. 

SOURCE: Dermavant

Northwestern University Licenses Promising Autoimmune Technology to Temprian Therapeutics

Initial program includes the development of a treatment to reverse vitiligo, a skin pigmentation disorder affecting 50 million people worldwide

Temprian Therapeutics Inc., a Chicago-based startup company dedicated to developing therapies for autoimmune disease, announced today the in-licensure of a pending composition-of-matter patent for a DNA-based drug encoding the modified heat shock protein, HSP70i, from Northwestern University. The patent forms the backbone for TT-01, a drug under development by Temprian Therapeutics. The initial program for the technology is to reverse loss of skin color in the skin disorder vitiligo, which is caused by the immune system attacking melanocytes (pigment producing cells). The announcement was made at the Drug Development Summit in Boston, Massachusetts.

Vitiligo is progressive and can lead to total loss of pigmentation over time. The disease affects in excess of 50 million people worldwide; in the United States over 2.5 million people suffer from vitiligo. Comorbidities include hypothyroid disease, alopecia and depression. Vitiligo is highly stigmatizing, often resulting in discrimination.

The lead inventor of the licensed technology Dr. Caroline Le Poole, is a professor of Dermatology, Immunology and Microbiology at Northwestern University, Feinberg School of Medicine. The National Institute of Health (NIH) has awarded over $4.5M to research and develop this technology. Dr. Le Poole co-founded Temprian with the objective to bring the technology to a clinical application.

Earlier this year Temprian completed a Pre-Investigational New Drug (Pre-IND) meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and raised $325,000 of seed financing, according to the company’s CEO Dr. Kettil Cedercreutz. “We are planning to start clinical trials in 2021. Upon attaining FDA approval TT-01 would secure market exclusivity for twelve (12) years as a new biologic.”    

Vitiligo is a familial disease typically triggered by stress. The stress causes affected cells to express HSP70i, a heat shock protein that triggers an immune response. TT-01 would be administered via needle-less injections of DNA coding for the modified HSP70i. The treatment tempers the immune response systemically, allowing the skin to repigment. The technology has been tested in mice and swine models, as well as in vitro and ex vivo in humans. Research results have been reported in Science Translational Medicine and The Journal of Investigative Dermatology. The figure below shows repigmentation in swine over 27 weeks.

ABOUT THE COMPANY: Temprian Therapeutics Inc. is an early stage company dedicated to developing treatments for autoimmune disease, most notably vitiligo. The company is incubated at MATTER, Chicago. Temprian Therapeutics works closely with the patient community in the development of a market-oriented solution for the treatment of vitiligo.

Licensing agreement, combined with the results of Pre-IND meeting, keeps TT-01 on schedule for Phase I/II clinical trials.

Dermavant, Faz 2a'da İlk Toplanan Doz Topikal Dual JAK / Syk İnhibitörü Cerdulatinib'in Vitiligo İçin Klinik Çalışmalarında Açıklandı

BASEL, İsviçre ve LONG BEACH, CA, ABD I 03 Aralık 2019 I Roivant Sciences'ın dermatoloji odaklı bir kuruluşu olan Dermavant Sciences, bugün ilk hastaya topikal cerdulatinib için Faz 2a vitiligo klinik denemesinde dozlandığını açıkladı. Cerdulatinib, Janus kinaz (JAK) ve dalak tirozin kinaz (Syk) yollarının ikili bir inhibitörüdür; Dermavant, vitiligo ve atopik dermatit gibi diğer enflamatuar cilt durumları için farklı bir topikal tedavi seçeneği olarak değerlendirmektedir.

Todd Zavodnick, “ABD'de yaklaşık 2,4 milyon kişi de dahil olmak üzere dünya çapında yaklaşık 65-95 milyon kişiyi etkileyen vitiligo ile, ilk vitiligo hastasının topikal cerdulatinib ile dozlandığını duyurmaktan heyecan duyuyorum” dedi. Dermavant İcra Kurulu Başkanı. “Doktorlar ve hastalar dermatolojide dönüştürücü yaklaşımlar istiyor. Bugüne kadar gözlemlenen klinik öncesi verilere dayanarak, cerdulatinib'in şu anda FDA onaylı tedavisi bulunmayan kronik bir cilt hastalığı olan vitiligo için önemli bir tedavi seçeneği olma potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz. ”

Massachusetts Üniversitesi Tıp Fakültesi Vitiligo Kliniği ve Araştırma Merkezi Müdürü Dr. John Harris, “Vitiligo hastalarım için inanılmaz derecede damgalayıcı, yıkıcı bir hastalık olabilir” dedi. “Dermavant gibi bir tıbbi dermatoloji şirketinin, bu zayıflatıcı durumu ele almak ve hastalara daha iyi tedaviler için umutlar sunmak için araştırma ve geliştirme çabalarını terapiler üzerinde yoğunlaştırdığı için minnettarım.”

Cerdulatinib Çalışması Hakkında

Faz 2a çalışması 18 yaş altı 30 yetişkin hastada altı hafta boyunca günde iki kez dozlanan% 0.37 cerdulatinib jelin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve sistemik maruziyetini değerlendirmek için çok merkezli, randomize, çift kör, araç kontrollü bir çalışmadır -70 yıl vitiligo teşhisi kondu.

Çalışmanın birincil uç noktaları, vitiligo ile erişkin deneklerde,% 0.37 cerdulatinib jeli topikal uygulamasının güvenlik ve tolere edilebilirliği olacaktır. Değerlendirilen: advers olayların sıklığı, süresi ve şiddeti (lokal ve sistemik); yaşamsal değerler; laboratuvar değerleri; ve yerel tolere edilebilirlik ölçeği (LTS) puanları.

Vitiligo hakkında 

Vitiligo, doğal ten renginin kaybolmasından dolayı pürüzsüz, beyaz bir cilt lekesi ile karakterize kronik bir cilt hastalığıdır. Vitiligo ayrıca saç, gözler ve ağzın içi dahil olmak üzere vücudun diğer kısımlarını da etkileyebilir. Deri ve saça renk sağlayan hücrelerin immün sistem hasarına melanosit denir. Vitiligo, görünümü ve görünürlüğü nedeniyle yaşam kalitesini ve psikolojik refahı ciddi şekilde etkileyebilir. Vitiligo'nun psikolojik etkisi genellikle depresyon, endişe ve düşük özgüven olarak kendini gösterir ve sosyal izolasyonla ilişkilendirilebilir.

Vitiligo en sık görülen cilt depigmentasyon bozukluğudur ve ortalama prevalansın global popülasyonun% 0,5 ila% 2 arasında olduğu tahmin edilmektedir. Dünyada her yaştan, cinsiyetten ve etnik kökenlerden yaklaşık 65-95 milyon insan, ABD'de yaklaşık 2,4 milyon insan da dahil olmak üzere vitiligo hastasıdır. 12 yaşından önce çocuklukta başlayan vitiligo

Hastaların çoğunda, yaşamlarının geri kalanında vitiligo vardır; bu sırada, parlama, stabilizasyon ve etkilenen alanların kendiliğinden renklenmesi döngüleri yaşayacaklardır.

Vitiligo için FDA onaylı bir tedavi yoktur. Dermatologlar tipik olarak topikal kortikosteroidler, topikal kalsinörin inhibitörleri ve / veya fototerapi reçete eder.

Dermavant hakkında

Roivant Sciences'ın bir iştiraki olan Dermavant Sciences, tıbbi dermatolojide yenilikçi terapötiklerin geliştirilmesi ve pazarlanmasına adanmış klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketidir. Dermavant, araştırma ve klinik gelişimde daha fazla verimlilik sağlarken yüksek karşılanmayan tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyeline sahip tedaviler geliştirmek için Roivant platformunu kullanır. Şirketin sağlam tıbbi dermatoloji boru hattı, en büyük büyüyen immüno-dermatoloji pazarlarından ikisinde, sedef hastalığı ve atopik dermatitin yanı sıra vitiligo, primer fokal dahil olmak üzere diğer büyük pazarların ikisinde spesifik karşılanmayan ihtiyaçları hedef alan hem erken hem de erken gelişim ürün adaylarını içerir. hiperhidroz ve akne. Dermavant lider ürün adayı tapinarof'u (DMVT-505) geliştiriyor, ABD'de sırasıyla yaklaşık 7.5 milyon ve 28 milyon kişiyi etkileyen, plak psoriazisi ve atopik dermatit tedavisi için farklılaştırılmış bir terapötik aril hidrokarbon reseptörü modüle edici ajan (TAMA) topikal kremi olarak. Daha fazla bilgi için lütfen ziyaret edin www.dermavant.com . 

Roivant hakkında

Roivant Sciences, hastalara hızlı bir şekilde yenilikçi ilaçlar ve teknolojiler sunarak sağlığı iyileştirmeyi amaçlamaktadır. Bunu, Ar-Ge ve ticarileşmede daha fazla verimlilik sağlamak için yeteneklerin tedarik edilmesine, teşviklerin hizalanmasına ve teknolojinin kullanılmasına yönelik benzersiz bir yaklaşımla çevik, girişimci biyoteknoloji ve sağlık teknolojisi şirketlerini inşa ederek yapar. Daha fazla bilgi için, lütfen www.roivant.com adresini ziyaret edin . 

KAYNAK: Dermavant

Ruxolitinib Krem Faz 2 Çalışmasını Başarıyla Tamamladı

Ruxolitinib Faz 2 çalışmasını tamamladı ve 2020 de Faz 3 ile tamamlamayı planlıyor. Kremin 2021'de piyasaya çıkacağı tahmin ediliyor.

Faz 2 çalışmasının haberi aşağıdadır:
https://pipelinereview.com/index.php/2019101272548/Small-Molecules/Incyte-Announces-Positive-52-Week-Results-From-a-Randomized-Phase-2-Study-of-Ruxolitinib-Cream-in-Patients-With-Vitiligo.html

Epidermal Greftleme Sonrası Gelişen Vitiligo Vakası - Koebner Fenomeni

Yüzünde organik olmayan vitiligo, 1 yıldan uzun bir süredir gövde ve ekstremite bulunan 14 yaşında bir kız çocuğu, yeni abdominal depigmentasyon alanları üzerine konsültasyon için başvurdu. İki ay önce, emici blister epidermal greftleme geçirmişti. Verici bölgeler, karnındaki etkilenmemiş bölgelerden seçildi ve alıcı bölge, yüzünde yer değiştiren bir yamaydı. İşlemden kısa süre sonra, daha önce etkilenmemiş donör bölgelerinde yeni yaklaşık 1 cm çapında yeni maküller ve yamalar gelişti. Emme blister epidermal greftlemesine ikincil Koebner fenomeni tanısı koyduk ve oral prednizon 30 mg / gün, topikal pimekrolimus ve halometazon reçete ettik. İki ay sonra lezyonlar daha az görünür hale geldi.

Emme blister epidermal greftlemenin vitiligonun etkili bir tedavisi olduğu bildirilmiştir. 1 Donör bölgeleri etkilenmemiş bir bölgeden seçilir, ardından hem donör bölgeleri hem de alıcı bölgeleri blister oluşturucu cihaza tutturulur. Birkaç saat sonra 5-8 mm çapında yuvarlak kabarcıklar oluşur ve cilt bölgeler arasında aktarılır.

Koebner fenomeni, “deri hastalıkları olan hastaların belirgin şekilde travmatize olmamış derisi olan bölgelerdeki lezyonların gelişimi” olarak tanımlanmaktadır. 2 Vitiligo'da Koebner fenomeni için bir sınıflandırma sistemi önerilmiştir: tip 1, hastanın geçmişine göre teşhis edilmiş; tip 2A ve 2B, klinik muayeneye dayanarak (2A: sürtünme alanlarında lezyonlar; 2B: doğrusal, artifaküler lezyonlar); ve deneysel endüksiyona dayalı tip 3. 3 Hastamızda Koebner fenomen tip 2B, emme blister epidermal greftlemeden kaynaklandı. Klinisyenler vitiligo aktifken işlem yaparken Koebner fenomeninin olasılığını düşünmek isteyebilirler.

Klinik görüntüler, özellikle ilgi çekici, klasik veya dramatik oldukları için seçilmiştir. Net, uygun şekilde etiketlenmiş yüksek çözünürlüklü görüntülerin gönderimlerine bir resim yazısı eklenmelidir. Asgari referanslarla görüntülerin eğitimsel önemine dair kısa bir açıklama (maksimum 300 kelime) gereklidir. Hastanın yayın için yazılı onayı sunulmadan önce alınmalıdır.

Kaynak: http://www.cmaj.ca/content/191/35/E968

Yeni Çalışmalar Vitiligo ile Birden Çok Yeni Hastalık İlişkisi Buluyor

Amerikan Dermatoloji Akademisi Dergisi'ndeyayınlanan kohort çalışma verileri , multipl skleroz, idiyopatik trombositopenik purpura (ITP) ve lenfoma gibi vitiligo ile birçok yeni hastalık ilişkisini tanımladı. Çalışma sonuçları ayrıca vitiligo ile hipotiroidi ve romatoid artrit dahil olmak üzere bazı otoimmün hastalıklar arasındaki bilinen ilişkileri de doğruladı .

Araştırmacılar, NYU Langone Tıp Merkezine tıbbi bakım için başvuran vitiligo hastalarının retrospektif bir kohort çalışmasını yaptılar. 2005'ten 2015'e kadar tüm mevcut kayıtlar gözden geçirildi. Vitiligo tipi ve vücut yüzey tutulumu dahil olmak üzere demografik ve klinik veriler elde edildi . Komorbid koşulların varlığı da dahil olmak üzere tıbbi öykü değerlendirildi. Hasta kohortundaki her komorbidite prevalansı oranlarını karşılaştırmak için tek değişkenli analizler yapıldı.

Çalışma grubu vitiligolu 1487 hastadan oluştu; bunların% 55,1'i kadın,% 46,7'si beyazdı. En sık görülen komorbiditeler, sırasıyla kohortun% 7.6'sında ve% 1.6'sında bulunan hipotiroidi ve romatoid artrit idi. Genel popülasyonla karşılaştırıldığında, vitiligo kohortunun 1.65 kat daha yüksek hipotiroidi prevalansı ( P <.0001) ve 2.14 kat daha yüksek romatoid artrit prevalansı vardı ( P = .001).

Hastalarda ayrıca multipl skleroz (4.48 kat artış; P <.0001), ITP (70 kat artış; P <.0001), seronegatif artrit (3.68 kat artış; P <.0001), pernicious anemi (2.73 kat artış; P = .012), myastenia gravis (13.33 kat artış; P<.0001), enflamatuar barsak hastalığı (2.13 kat artış; P = .002), lenfoma (3.33 kat artış; P <.0001) ve sistemik lupus eritematozus (4.11 kat artış; P <.0001).

Siyah hastalar en yüksek komorbid otoimmün hastalık oranına (% 16.4), ardından beyaz hastalara (% 16.3), İspanyol hastalara (% 15.7), Güney Asya hastalarına (% 8.4) ve Doğu Asya hastalarına (% 7.9) sahipti. Otoimmün hastalıklar kadınlarda (% 17.7), erkeklere göre (% 6.7) daha yaygındı.

Bu veriler vitiligo ile yeni hastalık ilişkilerini bulurken, bilinen eşlik eden komorbiditeleri de doğruladı. Araştırmacılar, “Çeşitli popülasyonlardaki geniş hasta grupları arasında vitiligo ile hastalık ilişkilerini inceleyen çalışmalar, vitiligo hastaları arasında hangi hastalıkların taranması gerektiği ve çeşitli demografik gruplar arasında hangi farklılıkların olabileceği konusunda daha fazla rehberlik sağlanmasında yardımcı olacaktır” dedi.

Kaynak:

Hadi A, Wang JF, Uppal P, Penn LA, Elbuluk N. Comorbid diseases of vitiligo: a ten-year cross-sectional retrospective study of an urban United States population [published online July 17, 2019]. J Am Acad Dermatol. doi:10.1016/j.jaad.2019.07.036

Yeni çalışmalar vitiligonun nedenlerini ortaya koymaya başlıyor.

Colorado Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar tarafından yayınlanan bir çift yeni makale, hem genetik hem de çevresel faktörlerin, cilt lekelerinin renginin kaybına neden olan otoimmün bir hastalık olan vitiligo başlangıcında önemli roller oynadığını göstermektedir.

Bulgular ayrıca vitiligo gibi karmaşık bir hastalığın genetik temelini bilimsel olarak anlama araçlarının ilerlemesine rağmen, vitiligo'nun başlangıcına katkıda bulunan henüz tanımlanmamış diğer birçok faktörün olduğunu göstermektedir.

İnsan Tıbbı Genetik Programı Direktörü ve CU Tıp Fakültesi pediatri profesörü olan kıdemli yazar Richard A. Spritz, "Vitiligo belki de tüm karmaşık hastalıkların çözülmesi en kolay yoluydu" dedi. “Geçmiş çalışmaların yıllarında, 50 ortak katkıda bulunan gen / risk varyantının“ vitiligo parça listesi ”olarak adlandırılabilecek şeyleri belirledik.”

Spritz ve ortak yazarları iki tip vitiligo vakasını inceledi: simpleks ve multipleks. Çoğu durumda, vitiligo, simpleks vakalar olarak adlandırılan, ailede hastalık öyküsü olmayan bireylerde görülür. Multipleks vakalarda vitiligolu diğer aile üyeleri de vardır.

Spritz ve Amerikan Journal of Human Genetics'teki ortak yazarları tarafından yayınlanan bir makale, bir vitiligo "genetik risk skoru" oluşturmak için birlikte 50 vitiligo ortak risk varyantını birleştirerek simpleks ve multipleks vakaları karşılaştırmıştır.

Spritz, "Kağıt 'vitiligo kullanım kılavuzuna ilk bölüm olarak adlandırılabilir" dedi. "Multipleks ailelerde vitiligo genetik risk skorunun, simpleks vakalara göre daha yüksek olduğunu ve ailede etkilenen akrabaların risk skorunun arttığını tespit ettik. Bu, multipleks ailelerde ve simpleks vakalarda vitiligo'nun temelde aynı olduğu anlamına gelir. ancak çok sayıda etkilenen akrabaları olan ailelerin genetik riski daha yüksek. Bu, aynı tedavilerin muhtemelen her iki durumda da etkili olacağı anlamına geliyor. ”

Bu bulgu, vitiligo'dan kimin etkileneceğini tahmin etmek isteyen bilim adamlarının ve hekimlerin yeteneklerini zorlaştırıyor. Simpleks vakalar ve multipleks vakalar çoğunlukla aynı altta yatan genetik varyantları içeriyor gibi görünmektedir, farklı hastalar sadece farklı genetik risk varyantlarının kombinasyonlarına sahiptir. Bu tür bir bulgu, karmaşık hastalıkları teşhis etmek ve tedavi etmek için kestirimci kişiselleştirilmiş ilacın kullanımını zorlaştırıyor, Spritz, çünkü kişiselleştirilmiş tedavilere farklı şekilde yanıt verebilecek farklı altta biyolojiye sahip genetik olarak tanımlanmış hasta alt grupları görünmediğini söyledi.

Spritz'e ek olarak, makalenin yazarları Ph.D. makaleyi yazarken CU Anschutz Tıp Kampüsü'ndeki insan tıbbi genetiği ve genomiği adayı; Subrata Paul, bir doktora CU Denver'daki istatistiklere aday; Daniel Yorgov, Ph.D., Purdue Üniversitesi Fort Wayne'de uygulamalı istatistik profesörü; ve Colorado Halk Sağlığı Okulu'ndaki istatistik programlarının profesörü ve yöneticisi Peter Santorico.

Dermatoloji Dergisi, Editöre bir mektup olarak yayınlanan ikinci makalede Spritz ve ortak yazarları, hastalarda vitiligo başlangıcının ortalama yaşının son on yılda çarpıcı bir şekilde değiştiğini belirtmektedir.

Spritz, "Vitiligo, temelde pediatrik başlangıçlı olmaktan, 1970-2004 döneminde esasen yetişkin başlangıçlı bir hastalığa dönüşmüştür." Dedi. “Bu şaşırtıcı. Genlerimiz bu zaman zarfında değişmedi; değişmiş genler veya hatta gen etkileri sebep gibi görünmüyor. Bu, insanlarda vitiligo tetiklemesini bir şekilde geciktiren veya azaltan bazı yararlı çevresel değişimleri yansıtmalıdır. genetik olarak duyarlı. Neydi? Bilmiyoruz. "

Yazarlar, bir veya daha fazla çevresel değişimin, vitiligo ve gecikmeli hastalık başlangıcını tetiklediğini, hem Kuzey Amerika'da hem de Avrupa'da benzer bir yapıya sahip olduğunu söylüyor. Spritz ve meslektaşları, "Bu görünüşte faydalı olan değişiklik, vitiligo çevre tetikleyicilerini keşfetmek için olağanüstü bir yol kat etse de, potansiyel adayların sayısı muazzam."

Amerika Birleşik Devletleri'ndeki olanakların birkaçı arasında: 1963 ve 1970’lerin Temiz Hava Yasası, 1963 Nükleer Test Yasağı Anlaşması, 1969’nun Su Kalitesi Yasası, 1970’te İş Sağlığı ve Güvenliği İdaresinin kurulması. 1974 yılında güneşten korunma faktörü derecesine sahip güneş koruyucuları tanıtıldı. Yemek yeme alışkanlıkları bile katkıda bulunabilir. Yazarlar, birçok insan için bağırsak mikrobiyomunu potansiyel olarak değiştiren 1970'li yılların başında yoğurt tüketiminin daha yaygınlaştığını belirtmiştir.

Daha fazla bilgi: Genevieve HL Roberts ve diğ., Autoimmune Vitiligo Ailesi Kümelenmesi, Genel Olarak, Ortak İnsan Genetiği Dergisi (2019). DOI: 10.1016 / j.aj.20.20.0.0.013

Dergi bilgileri: Amerikan İnsan Genetiği Dergisi